ТБИЛИСИ, 26 апр — Sputnik. Лечение детей с ахондроплазией (низкорослостью) требует мультидисциплинарного подхода с учетом индивидуальных потребностей, так как это очень сложные пациенты с разными системными проблемами, заявила врач-эндокринолог Екатерина Кварацхелия журналистам.
О проблемах, связанных с лечением детей с ахондроплазией, широкой общественности стало известно после того, как родители детей с этим диагнозом стали проводить акции протеста, требуя от государства финансирования приобретения единственного в мире препарата против ахондроплазии - "Воксзого" (восоритид).
По словам Кварацхелия, у препарата "Воксзого" есть противопоказания.
Препарат в ускоренном порядке был одобрен американским и европейским регулирующими органами. Фазы клинических испытаний там завершены, однако исследования все еще продолжаются. За пациентами ведется интенсивное наблюдение, оценивается как эффективность препарата, так и его побочные эффекты, отметила медик.
Потребности детей с ахондроплазией (низкорослостью) в среду были обсуждены на заседании координационного совета по редким заболеваниям. Группа медиков, занимающихся проблемой ахондроплазии, выразила готовность в течение месяца разработать протокол лечения этого заболевания.
Как отметила Кварацхелия, ведение пациентов с ахондроплазией требует разного подхода в разных возрастных группах.
"Для начала необходимо составить правильный учет пациентов, их оценку в медицинском плане и обработку этих данных... Мы встречаемся каждую неделю и находимся в процессе разработки протокола", - сказала Кварацхелия.
При этом она не исключила подключения к процессу иностранных экспертов.
Ахондроплазия встречается у одного из 25 тысяч детей в мире. В Грузии, по данным СМИ, данное заболевание диагностировано у 12 детей.
Что касается препарата "Воксзого", власти Грузии выразили готовность выделить деньги, но только после того, как препарат пройдет испытания и его порекомендует Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ).
Препарат "Воксзого" (Восоритид) был разработан в 2021 году. В начале апреля 2023 года Координационный совет по редким заболеваниям не выдал положительную рекомендацию Минздраву на закупку препарата для лечения ахондроплазии.
Минздраве Грузии неоднократно заявляли, что, как только несколько стран Евросоюза начнут внедрять препарат у себя до сентября, ведомство начнет переговоры с поставщиками.
При этом в Минздраве отметили, что лекарство не лечит заболевание, а только способствует росту среди детей с этим диагнозом.
Стоимость годичной дозы нового препарата на одного ребенка достигает 900 тысяч лари (более 350 тысяч долларов). Препарат необходимо использовать до совершеннолетия, а максимальный эффект от лекарства, согласно исследованиям, – рост на 1,6 см в год. Препарат может быть использован только в крайних и особых случаях.