ТБИЛИСИ, 29 апр — Sputnik. Пациентов с диагнозом мышечной дистрофии Дюшенна сможет спасти правильное и эффективное лекарство с низкими летальными рисками, а не деньги государства, заявил глава Минздрава Михаил Сарджвеладзе.
Родители больных мышечной дистрофией Дюшенна который день проводят акции протеста у здания канцелярии правительства с требованием ввезти в Грузию необходимые медикаменты. Минздрав готов закупить лекарство, но только после одобрения международных организаций.
"Любое улучшение, которое принесет лекарство, несомненно, крайне важно. Просто это не должно создавать жизненно опасных рисков. Пациентов не спасут просто потраченные деньги, ребенка спасет правильное и действующее лекарство. Единственный вопрос, который обсуждается, это то, насколько это лекарство может принести пользу без создания смертельных рисков", – сказал Сарджвеладзе.
По его словам, в данный момент государство ждет подтверждения исследования его эффективности от международных организаций.
"Функция нового медикамента – замедлить необходимость для передвижения в инвалидной коляске. И это был бы хороший результат, если бы не стоял вопрос о безопасности и эффективности этого препарата", – отметил министр, добавив, что для властей цена медикамента не имеет первостепенного значения.
Напомним, речь идет о закупке государством препарата "Элеведис" (Elevidys, деландистроген моксепарвовек) – это инновационный однократный генно-терапевтический препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у детей, разработанный Sarepta Therapeutics. Он доставляет в клетки укороченную версию гена дистрофина, замедляя разрушение мышц. Стоимость одной инъекции достигает $3 млн.
Несмотря на то, что препарат одобрен в США, Японии и других странах для применения для детей старше 4 лет с сохраненной двигательной функцией, Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в июле 2025 года выдало отрицательное заключение по препарату. Регулятор счел, что предоставленных данных недостаточно для того, чтобы однозначно подтвердить значимое улучшение двигательных функций.
В апреле 2026 года компания-разработчик медикамента (Roche) объявила о запуске нового глобального исследования. Его цель – собрать дополнительные данные, которые позволят подать повторную заявку на одобрение в ЕС.
Мышечная дистрофия Дюшенна – это тяжелое генетическое заболевание, вызванное поломкой в гене, который отвечает за выработку белка дистрофина. В Грузии, по данным СМИ, мышечной дистрофией Дюшенна болеют около 100 человек.
Болезнь проявляется почти исключительно у мальчиков в раннем детстве: сначала возникают трудности с бегом и подъемом по лестнице, а со временем слабость прогрессирует, затрагивая способность ходить, а также работу сердца и легких.
На сегодняшний день полностью вылечить заболевание невозможно, однако современная медицина позволяет замедлить его развитие.